Acaba de aprobarse en EE.UU. la única terapia de reemplazo genético existente para niños a partir de 2 años, adolescentes y adultos con AME, una enfermedad neuromuscular causada por un gen SMN1 mutado o faltante. Es una dosis fija y única que mejora la motricidad. Falta registrarla en Argentina. Leer más
